2022年7月，北京协和医院呼吸与危重症医学科徐凯峰教授团队在杂志《Orphanet Journal of Rare Diseases》上发表文章「Sirolimus reduces the risk of pneumothorax recurrence in patients with lymphangioleiomyomatosis: a historical prospective self-controlled study」。

西罗莫司降低淋巴管肌瘤病（LAM）患者气胸的复发风险

作者：程重生，徐文帅，王亚妮，张腾越，杨露凝，周王继，胡丹婧，杨燕丽，田欣伦，徐凯峰*

背景和目的：LAM患者发生自发性气胸和气胸复发的风险均较高。本研究探讨LAM患者气胸的危险因素以及西罗莫司治疗能否降低LAM患者的气胸复发风险。

患者和方法：该研究纳入2017年5月10日至2020年8月31日在北京协和医院LAM-CHINA (NCT 03193892)研究注册登记且符合LAM确诊标准的患者，排除有医源性气胸病史的患者。符合条件患者随访至2021年8月26日。通过查阅病历和电话询问收集LAM患者从起病至末次随访期间的气胸相关资料。采用多因素logistic回归分析LAM患者发生气胸的相关因素，Kaplan-Meier法分析西罗莫司是否能降低LAM患者气胸复发的风险。

结果

1、患者特征

在符合入排标准的399例LAM患者中，141例（35.3%）在注册登记时曾有气胸病史（Table1）。这部分患者的中位气胸次数为2次，其中63.1%的气胸患者经历过至少1次的气胸复发，48.9%的气胸患者曾有过双侧气胸。

2、LAM患者气胸的发病率与累积风险

399例LAM患者的平均观察时间为8.7年，累计3468人年。期间共发生455次气胸事件，计算LAM患者的气胸年发病率为0.13/人年。

98例（24.6%）LAM患者以气胸起病（Fig 1A）。在非气胸起病的患者中，发生首次气胸的中位时间为5.3年，且自起病始， 5年、10年、20年发生气胸的风险分别为12.5%，22.5%和42.7%（Fig 1B）。

3、与LAM患者气胸相关的因素

肺部囊性变CT分级III级和起病年龄≤35岁与LAM患者发生气胸的风险增加相关。绝经状态的气胸风险降低（Table 2）。

4、西罗莫司对LAM气胸复发的作用

截止末次随访，152例患者发生过气胸，其中4人因在气胸前已服用西罗莫司被排除分析，148例初始未用西罗莫司治疗的气胸患者作为对照组（未治疗阶段）进入历史前瞻性自身对照分析，一旦观察过程中患者开始启动西罗莫司治疗，将被转移到西罗莫司组（治疗阶段）继续观察（Fig2A）。最终127例患者进入西罗莫司组。

相较于对照组，西罗莫司组的5年气胸复发风险降低80%（气胸复发风险比0.2；95%CI 0.14-0.30，P＜0.001，log-rank检验，Fig 2B）。即便在去除接受过胸膜固定术的患者后，西罗莫司组的5年气胸复发风险仍显著降低（气胸复发风险比0.12；95%CI 0.07-0.18，P＜0.001，log-rank检验，Fig 2C）。

结论：西罗莫司能够显著降低LAM患者的气胸复发风险。

评论

LAM患者发生气胸和复发的比例很高，这给患者群体带来了很大的困扰和负担。目前指南推荐LAM患者在首次气胸时应接受胸膜固定术治疗来降低气胸的复发风险，但胸膜固定术属于相对有创操作，且可能增加将来肺移植手术时出血的风险。因此无创的药物治疗显得非常重要，我们的研究提供了西罗莫司降低LAM患者气胸复发风险的较大样本数据，为今后LAM患者气胸的治疗策略的优化进一步提供证据。

原文链接

https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-022-02418-2

作者简介

第一作者：程重生

北京协和医院呼吸与危重症医学科2020级博士研究生，师从徐凯峰教授，主要研究方向呼吸系统罕见病，同时在支气管扩张、纤维化性肺疾病和呼吸系统遗传性疾病方面有所涉及。已以第一作者发表SCI论文多篇。

通讯作者：徐凯峰教授

主任医师，教授，博士研究生导师。中国医学科学院北京协和医院呼吸与危重症医学科副主任。主要研究领域：呼吸疾病诊疗新技术和呼吸疾病分子机制与转化应用的创新研究。

文献来源：Orphanet Journal of Rare Diseases (IF = 4.303). 2022 Jul 8; 17(1):257. doi: 10.1186/s13023-022-02418-2. PMID: 35804431

本文转载自订阅号「协和呼吸」

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